新发全身性重症肌无力利妥昔单抗安全有效
来源:环球医学 发布时间：2023年1月13日
利妥昔单抗在新发全身性重症肌无力（MG）中的作用尚不清楚。2022年11月，发表在《JAMA Neurol》的RINOMAX 试验结果显示，单剂500 mg利妥昔单抗与微小MG表现的较大可能性和救援药物需求减少相关。
重要性：根据经验证据，利妥昔单抗是难治MG的三线选择，但其在新发疾病中的作用尚不清楚。
目的：研究了与安慰剂相比利妥昔单抗添加进MG标准治疗中的疗效和安全性。
设计、地点和受试者：这项随机、双盲、安慰剂对照研究在瑞典的7个地区诊所进行了48周。主要纳入标准是在12个月内或更短时间内出现全身症状、重症肌无力定量（QMG）评分为6分或以上的18岁以上的成人。从2016年10月20日至2020年3月2日对患者进行筛查。主要排除标准包括单纯眼部MG、疑似胸腺瘤、既往胸腺切除术、既往使用非皮质激素类免疫抑制剂或高剂量皮质类固醇。
干预措施：受试者按1:1随机分组，不分层，单次静脉输注500 mg利妥昔单抗或匹配的安慰剂。
主要结果和测量指标：微小疾病表现定义为16周时 QMG评分为4或更低，每天10 mg或更低剂量泼尼松龙，且无需抢救治疗。
结果：在87例潜在符合条件的患者中，25例患者被随机分配至利妥昔单抗组（平均[SD]年龄，67.4[13.4]岁；7例[28%]女性），22例分配至安慰剂组（平均[标准差]年龄，58[18.6]岁；7[32%]女性）。与安慰剂相比，利妥昔单抗达到主要终点的比例更大；利妥昔单抗组71%（17/24）vs安慰剂组29%（6/21）（Fisher精确检验P=0.007；概率比2.48[95%CI，1.20～5.11]）。次要终点，比较16周时重症肌无力日常生活活动和重症肌无力生活质量的变化与24周时QMG的变化，在进行抢救治疗删失的组之间没有差异（根据方案分析），但在通过最差等级填补考虑抢救治疗时（事后分析），有利于积极治疗。在安慰剂组中，抢救治疗也更频繁（利妥昔单抗：1[4%]；安慰剂：8[36%]）。安慰剂组的1例患者出现心肌梗塞并心跳骤停，而利妥昔单抗组的1例患者出现致命的心脏事件。
结论和相关性：与安慰剂相比，单剂500 mg利妥昔单抗与微小MG表现的较大可能性和救援药物需求减少相关。需要进一步的研究来解决这种治疗的长期效益风险平衡问题。
（选题审校：程吟楚 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）
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